新技术旨在改善神经系统疾病的治疗
普林斯顿大学的研究人员正在开发基因“开启”开关，用于基因治疗传递新基因以替换或帮助有缺陷的基因。
这种启动基因活性的系统可以广泛地改善各种神经系统疾病治疗。普林斯顿神经科学研究所（princeton Neuroscience Institute）病毒神经工程研究员Esteban Engel和他的团队开发出了新的基因启动子，这种启动子的作用就像打开基因表达的开关，有望扩大传递大基因的能力，并使其长期保持活性。
这项研究发表在《Methods & Clinical Development》杂志上。
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为了将基因携带进细胞中，多年来，科学家们已经设计出能以安全且不会引发疾病的病毒来传递基因，其中一种常用的病毒是相对无害的腺相关病毒（AAV）。
Engel和他的团队创造了新的基因启动子，这些启动子在基因被转移到神经元后启动基因。研究小组通过采用在另一类病毒疱疹病毒（herpes viruses）中发现的启动子的特性来设计启动子，疱疹病毒通过在神经系统中建立慢性感染而可以在体内持续多年。
该团队的工程启动子占用的空间远远小于现有的基因治疗启动子，从而允许更大的基因或多个基因的导入。新启动子也很持久，比大多数普通启动子更不容易被抑制或失活，所以治疗基因是长期活跃的。这些新的启动子能与AAV以及其他病毒和非病毒基因传递系统协同工作。
Engel说：“新启动子将允许我们传递更大的基因或多个小基因，这些基因可以在需要的时候保持活性。”
原文检索：Small Alphaherpesvirus Latency-Associated promoters Drive Efficient and Long-Term
Transgene Expression in The Central Nervous System
（生物通：伍松）
